原标题:一针70万元 天价“救命药”背后之难

一针70万元 天价“救命药”背后之难蕾蕾是SMA-I型患者,今年1岁半

  近日,在看到一则“求药”消息后,广东一位母亲欧阳春兰,向国家药品监督管理局提交信息公开申请,希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症(以下简称“SMA”)药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据,一时间引发众多网友的关注和热议。

  该份申请书显示,欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明,以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。

  脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

    患者之难

  “打不起了,卖房也打不起”

  武汉儿童医院一名从事相关领域的医生告诉记者,SMA又被称为“导致婴幼儿死亡的头号遗传病”,它是一种常染色体隐性遗传病,通常患儿的父母都是携带者,患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性,从而导致严重的肌肉萎缩、无力,患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,最终可能丧失行走能力,并出现呼吸、吞咽障碍。

  蕾蕾

  得了“活不过两年”的病

  一岁半了还没用上药

  蕾蕾爸爸在蕾蕾患病后,加入了SMA湖北病友群。群内的34个家庭里,最迫切需要治疗的就是蕾蕾——她是SMA-I型患者,今年1岁半,离医生说的“活不过两年”,只剩下半年时间。

  蕾蕾爸爸称,蕾蕾不仅腿部没有力量,现在吞咽功能也基本丧失,呼吸困难,患病一年,感冒过五次,而每次一发病就要去重症科住院。重症室住一天,要花七八千,蕾蕾爸爸说,他拿着孩子的医疗费找过村委会想办法,最后办了低保,医疗费上省去一大笔开支,但是眼看着孩子就要两岁了,还没有用上诺西那生钠注射液。他去寻求过潜江市红十字会等慈善机构筹款,目前筹款不足一万元。

    莹莹

  每八个月就要花70万

  才能维持药效

  今年5月,莹莹原本要接着打第五针,可是目前针剂却没了着落。“打不起了,卖房也打不起……你们能懂那种孩子好不容易有了起色,现在又得眼睁睁地看着她一天天不能动的心情吗?我如果耽误我孩子治疗,我会后悔一辈子。”莹莹妈妈说。

  莹莹的父母在汽车厂里上班,一年家庭收入不到10万,房子一直挂中介,做好了随时卖出去的打算。

  他们去问过村委会能不能给家里一些补助,村里回复情况要上报县里,县政府称目前没有救助这个病的相关政策。随后他们又联系了随州市慈善总会,但是莹莹的资料申请没有通过,因为这个病也不在该机构的救助范围内,最后慈善机构补贴了1万多元,可这对SMA家庭来说,只是杯水车薪。

  由于诺西那生钠注射液的药效会在体内慢慢消耗,所以患者需要终身使用。然而,诺西那生钠注射液一针70万元,目前没有纳入国家医保药品目录,需要患者全额自费。

  国内首家关注罕见病SMA的公益机构——北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心相关负责人邢焕萍告诉记者,从该机构掌握的数据来看,目前全国有1600多个SMA患者,“这只是冰山一角,且SMA的治疗费用昂贵,进口的精准靶向药物没有可替代品,需终身使用,那会是上千万的费用。”

  2019年2月,国家药品监督管理局正式批准“诺西那生钠注射液”用于治疗5qSMA。同年4月28日,诺西那生钠注射液正式在中国上市。诺西那生钠注射液鞘内注射可提高SMA患者的运动神经元存活蛋白(SMN)水平,从而改善运动功能、提高生存率,改变SMA的疾病进程。

  2019年11月,当时3岁的莹莹在武汉儿童医院神经内科,接受了诺西那生钠注射液鞘内注射治疗,成为湖北省内首例接受该药治疗的SMA患儿。

  “这半年期间孩子变化挺大的。”莹莹妈妈说,孩子体重增加了几斤,抵抗力也增加了,从来没有感冒过。“现在也能坐起来,腿也能往上抬,有时候还踢被子呢。”讲到孩子的变化,莹莹妈妈语调不自觉上扬。

  莹莹妈妈借了六十万,差点把房子卖了,才凑够70万,这还只是这针药剂的“门槛”。在自付第一针的费用后,中国初级卫生保健基金会赠送后三针,这四针在两个月之内打完。从第五针起,就变为买一针赠送一针,每隔4个月打一针。也就是说,至少每八个月就要花70万才能维持药效。

  上述武汉儿童医院医生称,每年他都会接触十几个SMA患儿,“99%的患儿家庭都用不起这个药,不过这个药引进刚一年多,相关医保合作有关部门还在商谈,I型和II型患儿用药的效果会更好,越早使用对孩子越好。”

    黄先生

  希望有钱打一针药

  别让爸妈再受累了

  根据起病年龄和临床病程,SMA由重到轻分为4型,其中III型和IV型患者的寿命不会受到影响,但不幸的是,他们的生活也同样艰难。无法站立,没有自理能力,上学与就业相继受影响,仿佛是每个SMA患者逃不过的死循环。

  家住湖北孝感中心城区的黄先生,是III型SMA病人,今年31岁。1米8的他,体重却不足100斤,最瘦的时候只有70斤。黄先生说,他发病不是在突然之间,大约是在小学毕业。此后,爬初中教室的四层楼梯成了他的“噩梦”。

  刚开始,他扶着扶手爬四楼需要8分钟,比同龄人稍慢一点,后来需要半个小时。这还不是最难的,由于课间休息只有十分钟,他无法在十分钟内从教室去卫生间、再从卫生间返回教室,因为来不及,还尿过裤子,所以他在校期间基本不喝水,“不喝水就不会去上厕所,大家也就不会意识到我的异样了”。

  直到,他一层楼也爬不完。黄先生说,那种感受,就像你站了很久,到了极限,连抬脚都耗尽了毕生力气。后来他每天提前一个小时去学校,爸爸妈妈将他背上四楼,他比开门的同学都早到。可是,尽管他这样坚持,也没有改变因身体无法负荷被迫辍学的命运。

  辍学后,他每天呆在家里,可是父母都在工作,他每天无法出门,白天坐三四个小时就累了,其他时间就躺着。期间也会睡觉,导致他夜晚常常到凌晨三四点才能睡着。父母偶尔会把他从四楼背下来,推着他去逛逛公园。同时,他也在留意着SMA疾病相关的救助政策,记者请他说一件最想做的事时,他说“不敢想也不敢说”。

  2019年12月26日,湖北孝感破天荒地发生了地震,4.9级。当时坐在椅子上的黄先生看着摇晃的吊灯察觉到事情不妙,可是能背动他的爸爸此时不在家,他大声吼着让妈妈别管他,赶紧出去。

  妈妈被吓得跑了出去,黄先生盯着持续摇晃的屋顶,觉得自己如果在这场地震中死去也是种解脱,可是不一会儿,妈妈返回了家里,下一幕,五十多岁的母亲,撑着瘦小身板,将快100斤的黄先生背下四楼。

  黄先生说,他不敢说的愿望是,希望有钱打一针药,自己能下地走路,别让爸妈再受累了。

    谈判之难

  该药价格居高不下 已纳入医保谈判日程

  8月5日,国家医保局信访办一工作人员在接受记者采访时表示,诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价,所以该药在每个国家的价格存在一定出入,“除了药物的原材料、研发成本等,药企也会考虑利润问题,加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况,价格也一直居高不下。”

    全球仅三种可治疗SMA药物

  只需一针的,定价1500万

  据悉,诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发,2016年12月23日首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等地区和国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5qSMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。另外两种治疗SMA的药物,罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市。

  记者了解到,诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元(约合人民币87万元)一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射的药物,诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗,但Zolgensma的定价也被视为“天价”,高达210万美元(约合人民币1500万元),而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。

    药物价格下不来

  没办法纳入医保目录

  国家医保局信访办工作人员表示,诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来,已被纳入医保谈判日程,国家希望和相关药企谈判,将药物价格降下来,进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判,由专家组研究定价,具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来,因药物价格下不来,就始终没办法纳入医保目录。”上述工作人员表示。

  为何药企价格不下降,就无法纳入医保呢?该工作人员进一步向记者解释称,由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地,因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后,对于欠发达地区来说,基金用于支付高价罕见病药物后,其他基础疾病可能保障不了,后续还可能会造成地方经济压力,所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判,将价格谈下来。”

    药企之难

  罕见病药定价昂贵

  因研发成本高 失败率高

  8月6日,针对近期网上热议的澳洲41澳元一支的“低廉”价格,诺西那生钠注射液的研发和制造商渤健(BioGen)回应了记者。

  不符合参加2019年国家医保 谈判的条件

  渤健方面回应称,根据国家相关规定,参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批,不符合参加2019年国家医保谈判的条件,因此并未参加2019年国家医保谈判。

  此前,湖北省医疗保障局药物管理部门相关负责人接受记者采访时表示,2019年11月国家调整了一次医保药物目录,那次医保药品目录调入的西药和中成药是2018年12月31日(含)以前经国家药监局注册上市的药品。而诺西那生纳注射液是在2019年被批准在中国上市,不符合相关要求。

  上述负责人称,国外引进的药物,特别是针对罕见疾病的药物,需要一定时间检验是否真的有效,最终能否纳入医保目录,也由国家医保局决定。

    41澳元并不是

  该药品在澳大利亚的价格

  据第一财经报道,在澳大利亚,诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入当地的药品福利计划(PBS),用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者,且根据PBS的规定,患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。

  直到2020年1月1日,持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好,最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元(约合人民币205元),如果持有优惠卡,则仅需支付6.60澳元(约合人民币33元)。

  “我们要正确区分两个基本概念:一个是药品价格,一个是报销后患者自付费用。”渤健方面相关人士告诉记者,以SMA药物诺西那生钠注射液为例,该药物最早在美国获批,美国市场的单支价格为12.5万美元,第一年的年治疗费用大约为75万美金,之后每年的年治疗费用大约为37.5万美金。

  “截至目前诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批,并在40多个国家和地区获得了全部或部分报销。”渤健方面告诉记者,诺西那生钠注射液已被纳入澳大利亚药品福利计划,该药品的政府采购单支价格为11万澳元,报销后患者自付费用为41澳元,41澳元并不是该药品在澳大利亚的价格。

  渤健方面还介绍说,2019年2月,诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批,成为中国首个和唯一一个获批的SMA治疗药物。该药物在中国市场的单支价格为人民币699700元,比美国市场低20%。

  渤健方面称,罕见病治疗药物研发成本高,研发失败率高,是全球新药研发的高风险领域。即使罕见病新药幸运问世,因为适用患者人群小,相比于巨大的研发投入和失败成本,药企的商业回报也低于非罕见病药物。因此罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素,譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等。

  已有80多位SMA患者

  在援助项目帮助下获得治疗

  渤健方面介绍说,诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。渤健深刻理解应对支付挑战对中国SMA患者群体的重要性和迫切性。“公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通,呼吁建立多方共付机制,以进一步提升中国SMA患者药物可及性。”渤健方面表示,2019年5月31日,中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动,援助药物由渤健公司捐赠。

  该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3,之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前,全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。

  据中国初级卫生保健基金会官网,2019年5月31日,中国初级卫生保健基金会与渤健公司合作筹备的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者援助项目正式启动,将在全国14个省市开展,首期覆盖25家中心医院。

点击进入专题:

罕见病药物国内一针70万

责任编辑:祝加贝